"Die Daten aus dieser offenen Phase-1-Studie sind äußerst ermutigend", sagte Claire Henchcliffe, Neurologie an der University of California in Irvine, die eine der Hauptforscherinnen der Studie war. "Obwohl es sich hierbei um eine kleine offene Studie handelt, stellt das Erreichen des Hauptziels der Studie hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit zusammen mit den ersten Verbesserungen der klinischen Ergebnisse einen großen Fortschritt dar. Die Hoffnung besteht nun darin, dass diese Trends anhalten und sich in kontrollierten klinischen Studien in sinnvollen Vorteilen für Menschen mit Parkinson-Krankheit niederschlagen."

Parkinson ist eine neurodegenerative Erkrankung, bei der dopaminproduzierende Neuronen nach und nach verloren gehen, was zu Symptomen wie Zittern, langsamen Bewegungen und Muskelsteifheit führt. Zum Zeitpunkt der Diagnose haben Menschen in der Regel bereits mehr als die Hälfte dieser spezialisierten Neuronen verloren. Während es Behandlungen gibt, die helfen können, die Symptome zu kontrollieren, gibt es noch nichts, was das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder umkehren kann.

Bei Bemdaneprocel werden dopaminproduzierende Neuronen, die im Labor aus menschlichen embryonalen Stammzellen gezüchtet wurden, in das Gehirn injiziert. Die Hoffnung besteht darin, dass sich diese Ersatzzellen in bestehende Gehirnschaltkreise integrieren und die Auswirkungen der Krankheit umkehren. Die Studie ergab, dass die Behandlung sicher war und keine nennenswerten Nebenwirkungen verursachte. Spezielle PET-Bildgebungsscans zeigten, dass die injizierten Zellen überlebt hatten und sich offenbar integriert hatten. Die Studie war nicht darauf ausgelegt, die Wirksamkeit der Behandlung zu demonstrieren, aber bei den Patienten zeigten sich einige Verbesserungen der Symptome, wobei diejenigen, die die hohe Dosis erhielten, die größten Auswirkungen zeigten.

Parkinson-Symptome neigen dazu, zu schwanken, und Ärzte verwenden ein Tool namens Hauser-Tagebuch, in dem Patienten aufzeichnen, wie oft sie von motorischen Symptomen betroffen sind. Patienten, die die hohe Dosis erhielten, zeigten im Vergleich zu ihrem Ausgangswert vor der Behandlung eine durchschnittliche Verbesserung von 2,2 Stunden pro Tag ohne störende Symptome. Patienten mit der niedrigen Dosis zeigten eine Verbesserung um 0,7 Stunden. Als Schwelle für einen klinisch relevanten Effekt wird im Allgemeinen eine Veränderung der Skala um etwa eine Stunde angesehen. Claire Bale, stellvertretende Forschungsdirektorin bei Parkinson's UK, sagte: "Es sind großartige Neuigkeiten, insbesondere, dass sie so schnell mit Phase 2 beginnen können, und es ist großartig zu sehen, dass die Gehirnscans so aussehen, als ob die Transplantate überleben."

Bale warnte jedoch davor, dass Doppelblindstudien zur Bestätigung der Wirksamkeit unerlässlich seien und dass der Placeboeffekt in Studien zur Parkinson-Krankheit ein besonders starker Störfaktor sei. Dies liegt daran, dass Aufregung und Hoffnung (wie es bei Studienteilnehmern der Fall sein könnte) die Freisetzung von Dopamin auslösen kann, der Chemikalie, die infolge der Krankheit abgebaut wird. Dieser vorübergehende Dopamin-Anstieg kann zu einer offensichtlichen Verbesserung führen, auch wenn weiterhin Neuronen verloren gehen. "Es ist ein echter biologischer Effekt", sagte Bale. Seth Ettenberg, Geschäftsführer von BlueRock Therapeutics, sagte: "Es handelt sich um eine sehr kleine Patientenpopulation. Wir beobachten die Zellen erst ein Jahr nach der Implantation und jeder Patient weiß, dass er mit einer potenziell aktiven Behandlung behandelt wird." Trotzdem ist es unglaublich spannend."

ag/bnm